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治疗镰状红细胞病新药voxelotor

Voxelotor, A New Drug for Sickle Cell Disease
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摘要 镰状细胞病(SCD)是一种由β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病,受损的红细胞阻塞毛细血管并发生溶血,贫血、组织缺血、痛性血管闭塞危象(VOC)、血管损伤和器官损伤。Voxelotor为镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制药,通过调节血红蛋白对氧的亲和力,从而抑制HbS聚合,改善溶血性贫血和血管阻塞的下游不良反应来治疗SCD。临床试验显示voxelotor治疗SCD安全、有效,不良反应轻微。本文就其药理作用、药动学、临床试验、不良反应及药物相互作用进行综述。 Sickle cell disease(SCD) is an autosomal-recessive disorder caused by a mutation of the β-globin gene. Damaged RBCs block capillaries and result hemolysis, anemia, tissue ischemia, painful vaso-occlusive crisis(VOC), vascular injury, and organ damage. Voxelotor is an inhibitor of sickle hemoglobin(HbS) polymerization for SCD by regulating the affinity of hemoglobin to oxygen, thereby inhibiting HbS aggregation and improving downstream adverse reactions of hemolytic anemia and vascular obstruction. This article reviews its pharmacology, pharmacokinetics, clinical trials, drug interaction and adverse reactions.
作者 朱慧东 白秋江 李庚 Zhu Huidong;Bai Qiujiang;Li Geng(Affiliated Taikang Xianlin Drumlower Hospital,Medical College of Nanjing University,Nanjing 210046,China)
出处 《药物流行病学杂志》 CAS 2020年第8期576-579,共4页 Chinese Journal of Pharmacoepidemiology
关键词 Voxelotor 镰状细胞病 药理学 药动学 临床试验 药品不良反应 药物相互作用 Voxelotor Sickle cell disease Pharmacology Pharmacokinetics Clinical trials Adverse drug reactions Drug interaction
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