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基因联合间充质干细胞移植治疗老年性ED的研究进展 预览
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作者 张协武 蒲小勇 刘久敏 《中国性科学》 2019年第1期36-39,共4页
勃起功能障碍(erectile dysfunction,ED)的发病率与年龄相关,随着老龄人口的增加,老年ED患者也不断增多。目前仍未找到最适当的治疗方法治愈或阻止ED的发生发展。虽然老年性ED的基因治疗是一个新兴的热点,但是联合间充质干细胞(Mesenchy... 勃起功能障碍(erectile dysfunction,ED)的发病率与年龄相关,随着老龄人口的增加,老年ED患者也不断增多。目前仍未找到最适当的治疗方法治愈或阻止ED的发生发展。虽然老年性ED的基因治疗是一个新兴的热点,但是联合间充质干细胞(Mesenchymal stem cells,MSCs)移植更是对运用基因治疗ED的升华,本文将对各种基因联合间充质干细胞移植治疗老年性ED进行综述。 展开更多
关键词 勃起功能障碍 基因治疗 间充质干细胞 老年
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原发性纤毛不动综合征临床管理的研究进展 预览
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作者 魏建华(综述) 刘恩梅(审校) +1 位作者 谢晓虹(审校) 邓昱(审校) 《临床儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第2期144-147,共4页
原发性纤毛不动综合征是一种少见的遗传异质性疾病,虽然其诊断策略逐渐趋于完善,但仍有不少患者因不能得到有效的临床管理而导致严重后果。文章综述了原发性纤毛不动综合征患者上、下呼吸道及其他系统临床管理的研究进展,探索统一有效... 原发性纤毛不动综合征是一种少见的遗传异质性疾病,虽然其诊断策略逐渐趋于完善,但仍有不少患者因不能得到有效的临床管理而导致严重后果。文章综述了原发性纤毛不动综合征患者上、下呼吸道及其他系统临床管理的研究进展,探索统一有效的管理策略。此外,阿奇霉素、基因治疗有望成为其潜在的治疗方法。 展开更多
关键词 原发性纤毛不动综合征 治疗方法 临床管理 基因治疗
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重型β地中海贫血的治疗进展 预览
3
作者 欧寒冰(综述) 鹿全意(审校) 《临床儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第2期153-157,共5页
地中海贫血是β-珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白中β-珠蛋白链合成减少或缺乏,红细胞寿命缩短的一种遗传性溶血性贫血。临床表现轻重不一,重型患者可因贫血、脓毒症和全身衰竭死亡。输血、袪铁、脾切除术等为既往常用的治疗方案。因铁过载... 地中海贫血是β-珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白中β-珠蛋白链合成减少或缺乏,红细胞寿命缩短的一种遗传性溶血性贫血。临床表现轻重不一,重型患者可因贫血、脓毒症和全身衰竭死亡。输血、袪铁、脾切除术等为既往常用的治疗方案。因铁过载、免疫功能低下和治疗效果欠佳等原因,新的治疗方案应运而生,包括药物诱导γ-珠蛋白基因活化、异基因造血干细胞移植以及基因治疗。文章综述重型β地中海贫血治疗的研究进展。 展开更多
关键词 Β地中海贫血 治疗 造血干细胞移植 基因治疗
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CRISPR/Cas9基因编辑系统的发展及其在医学研究领域的应用 预览
4
作者 朱佩琪 蒋伟东 周诺 《中国比较医学杂志》 CAS 北大核心 2019年第2期116-123,共8页
近年来,CRISPR/Cas9技术凭借着其操作方便、设计简单、效率高、成本低以及可同时进行多位点编辑等优势,已成为当今最热的新一代基因编辑技术。CRISPR/Cas9独特的在RNA引导下对DNA进行靶向编辑的作用机制,不仅拓展了各相关领域的科研工... 近年来,CRISPR/Cas9技术凭借着其操作方便、设计简单、效率高、成本低以及可同时进行多位点编辑等优势,已成为当今最热的新一代基因编辑技术。CRISPR/Cas9独特的在RNA引导下对DNA进行靶向编辑的作用机制,不仅拓展了各相关领域的科研工作者们对生物体遗传调控的了解,更显示出优良的便捷性。近十年来,该系统在各生物、医学研究领域应用极为广泛,发展迅速。在医学领域,更是显示出极大的潜力。本文从CRISPR/Cas9基因编辑系统的研究历史、作用机理以及该技术在医学领域的应用等方面综述其最新研究进展,为更好地应用和优化CRISPR/Cas9提供参考。 展开更多
关键词 CRISPR/Cas9 基因治疗 精确编辑 脱靶效应 风险
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微小RNA纳米递送体系的构建及其研究进展
5
作者 韦晶 韩希思 +5 位作者 张承武 吴琼 秦晓飞 李林 余昌敏 黄维 《材料导报》 EI CAS CSCD 北大核心 2019年第1期16-26,共11页
微小RNA是一种短链的、调节性非编码RNA,约由21~25个核苷酸组成,广泛存在动物、植物及病原微生物中,具有在翻译水平调控基因表达的功能,是一类重要的基因表达调节器。目前,已在人类基因组中鉴定出1000多个miRNA,超过30%的基因受到miRNA... 微小RNA是一种短链的、调节性非编码RNA,约由21~25个核苷酸组成,广泛存在动物、植物及病原微生物中,具有在翻译水平调控基因表达的功能,是一类重要的基因表达调节器。目前,已在人类基因组中鉴定出1000多个miRNA,超过30%的基因受到miRNA调节。miRNA广泛参与细胞生长、分化及凋亡过程。研究表明,生物体内miRNA表达水平与神经障碍、心血管疾病、癌症和病毒感染等疾病密切相关。因此,miRNA已被广泛用作多种疾病的早期诊断、预后评估以及治疗靶点。利用RNA干扰(RNA interference)技术调控生物体内miRNA的含量已经引起越来越多的关注,通过向细胞内递送miRNA或者“反义”核苷酸可以实现对目标miRNA表达水平的调控,从而实现对基因失调所引起的疾病的治疗。目前,基于miRNA的治疗方法在癌症、新发传染病和其他疾病中表现出极大的潜力。然而,核苷酸链自身的特性,如负电性、易降解,导致其很难跨越细胞膜进入细胞。因此,合理设计纳米递送载体,对提高治疗基因的运载和治疗效率具有重要的意义。目前,随着新型材料的深入研究,已经报道有多种材料可以作为基因载体并用于细胞内递送miRNA。例如脂质体胶囊,它是利用磷脂双分子层膜所形成的囊泡包裹药物分子而形成的制剂,具有良好的生物相容性和稳定性,可以通过细胞内吞作用进入细胞内,从而实现对基因的递送。此外,利用不同材料的物理、化学特性,多种形式的纳米体系,如聚合物纳米颗粒、有机和无机纳米颗粒等已被开发设计成功能性纳米载体,可实现基因药物的靶向递送和智能刺激释放。本文将讨论细胞内miRNA的功能以及调控miRNA含量的方法,归纳纳米体系在递送miRNA治疗基因方面的研究进展,分析纳米递送体系的设计思路、方法以及作用机制。此外,还将根据目前的研究进展,讨论基于miRNA的疗法在新兴� 展开更多
关键词 微小RNA 递送体系 脂质体 聚合物 无机纳米粒子 基因疗法
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基因编辑技术在基因治疗中的应用进展 预览
6
作者 谢芳艳 《生物化工》 2019年第1期162-164,共3页
本文简要分析了基因编辑技术原理及其作用机制,并探讨了其在基因治疗中的应用现状和进展,最后结合实际情况,指出基因编辑技术在应用过程中的挑战及解决路径,旨在提升基因编辑技术的应用水平。
关键词 基因编辑技术 基因治疗 疾病
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基因权利保护和基因技术应用行为的法律规制研究
7
作者 贾元 《北方民族大学学报:哲学社会科学版》 CSSCI 北大核心 2019年第2期144-150,共7页
对基因技术应用行为进行管理,是社会秩序管理的需要,也是保护公民基因权利的需要,是人权保护在现代发展的延伸。基于基因技术应用行为可能侵犯的权利对象、内涵及法律规制具体措施的讨论,提出我国法律规制可能的切入点,即随着个人信息... 对基因技术应用行为进行管理,是社会秩序管理的需要,也是保护公民基因权利的需要,是人权保护在现代发展的延伸。基于基因技术应用行为可能侵犯的权利对象、内涵及法律规制具体措施的讨论,提出我国法律规制可能的切入点,即随着个人信息保护越来越受到重视,对基因信息的保护可以成为我国基因立法的良好开端,并在此基础上延伸出对基因治疗、基因编辑等领域的规范。 展开更多
关键词 基因权利 基因治疗 基因编辑 个人信息
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脂质聚合物杂交纳米粒的研究进展 预览
8
作者 李凯旋 刘君 +1 位作者 刘学军 钱海 《药学与临床研究》 2019年第1期52-56,共5页
脂质聚合物杂交纳米粒(Lipid polymerhybrid nanoparticles,LPHNPs)是一种新型载药系统,该纳米粒由修饰亲水性聚合物的脂质外壳包裹疏水性聚合物内核组成,LPHNPs具有较高的结构完整性、良好的生物相容性和载药量及制备材料多样化等优点... 脂质聚合物杂交纳米粒(Lipid polymerhybrid nanoparticles,LPHNPs)是一种新型载药系统,该纳米粒由修饰亲水性聚合物的脂质外壳包裹疏水性聚合物内核组成,LPHNPs具有较高的结构完整性、良好的生物相容性和载药量及制备材料多样化等优点,使得其在药物递送、诊断成像、基因治疗领域被广泛研究。现主要对LPHNPs的基本特点、结构、制备方法及应用进行综述,以期为后续研究提供参考。 展开更多
关键词 脂质聚合物杂交纳米粒 载药系统 诊断成像 基因治疗
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Ⅳ型胶原相关遗传性肾病的基因及细胞治疗的研究进展
9
作者 史一帆 谢静远 +1 位作者 张敬之 任红 《中华医学遗传学杂志》 CAS CSCD 2019年第2期179-182,共4页
Ⅳ型胶原是一种主要分布于基底膜的细胞外基质成分,其分泌或装配异常将导致遗传性的肾脏病变。目前已识别的Ⅳ型胶原相关肾病主要包括Alport综合征、薄基底膜肾病以及遗传性局灶节段性肾小球硬化等。这类肾病的治疗主要包括药物、肾移... Ⅳ型胶原是一种主要分布于基底膜的细胞外基质成分,其分泌或装配异常将导致遗传性的肾脏病变。目前已识别的Ⅳ型胶原相关肾病主要包括Alport综合征、薄基底膜肾病以及遗传性局灶节段性肾小球硬化等。这类肾病的治疗主要包括药物、肾移植及基因和细胞治疗等。总体来说,药物的疗效并不显著,肾移植则存在肾源较少且有发生抗肾基底膜肾炎的风险,基因及细胞治疗因此被认为是治疗这类肾病最有潜力的方案。 展开更多
关键词 基因治疗 细胞治疗 Ⅳ型胶原 ALPORT综合征 局灶节段性肾小球硬化
遗传代谢病诊疗新进展及面临的新挑战
10
作者 郝虎 肖昕 《分子诊断与治疗杂志》 2019年第1期1-5,38共6页
遗传代谢病(inherited metabolic disorders,IMD)是一类由细胞核基因或线粒体DNA突变所引起的以细胞生化功能破坏为特征的先天性代谢紊乱。近年来,随着生化分析、酶学及基因技术的发展,使得更多的IMD明确病因,有助于开发新的药物及进行... 遗传代谢病(inherited metabolic disorders,IMD)是一类由细胞核基因或线粒体DNA突变所引起的以细胞生化功能破坏为特征的先天性代谢紊乱。近年来,随着生化分析、酶学及基因技术的发展,使得更多的IMD明确病因,有助于开发新的药物及进行基因治疗,但与此同时也带来很多新的挑战。本文对目前IMD诊疗所面临的新进展及新挑战进行述评,以提高医务人员对遗传代谢病诊断、治疗和预防的认知。 展开更多
关键词 遗传代谢病 串联质谱技术 气相色谱-质谱技术 基因治疗
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基于Cx32探讨六味地黄丸增效自杀基因抗肝癌的缝隙连接机制
11
作者 易华 苏俊芳 +6 位作者 李雪 吴绍峰 赵婷秀 李巧 邹一丹 林国莉 杜标炎 《中国实验方剂学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第1期76-81,共6页
目的:探讨六味地黄丸对大鼠肝癌细胞株CBRH7919缝隙连接蛋白(connexin,Cx)32及间隙连接细胞间通讯(gap junction intercellular communication,GJIC)的影响,进一步研究其增强自杀基因旁杀伤效应的机制。方法:六味地黄丸(32g·kg... 目的:探讨六味地黄丸对大鼠肝癌细胞株CBRH7919缝隙连接蛋白(connexin,Cx)32及间隙连接细胞间通讯(gap junction intercellular communication,GJIC)的影响,进一步研究其增强自杀基因旁杀伤效应的机制。方法:六味地黄丸(32g·kg·d^-1)与等体积的生理盐水灌胃大鼠,取血制备含药血清及空白血清,采用不同浓度的六味地黄丸含药血清及空白血清分别对CBRH7919细胞进行处理。实验分为4组,即空白组(体积分数为10%空白鼠血清),六味地黄丸含药血清高、中、低浓度组(10%,5%,2.5%含药鼠血清)。应用间接免疫荧光法、实时荧光定量聚合酶链式反应(Real-time PCR)检测肝癌细胞Cx32蛋白及mRNA表达,应用光漂白恢复技术检测各组肝癌CBRH7919细胞GJIC功能。结果:(1)间接免疫荧光检测结果显示,与空白组比较,六味地黄丸含药血清各浓度组对CBRH7919细胞Cx32的表达具有浓度依赖性上调作用(P<0.05,P<0.01),尤其在细胞膜上的表达增多。(2)Real-timePCR结果表明,六味地黄丸各剂量组均可提高Cx32mRNA表达(P<0.05,P<0.01),且具有一定的量效关系;(3)光漂白恢复技术检测结果表明,六味地黄丸各组的平均荧光恢复率高于空白组,并呈现出一定的浓度依赖趋势。结论:六味地黄丸增强自杀基因旁杀伤效应的机制与缝隙连接有关,可能是通过增加CBRH7919细胞Cx32在细胞膜上的定位,提高Cx32mRNA及蛋白水平的表达,从而增强GJIC功能而达到增效作用。 展开更多
关键词 肝癌细胞 六味地黄丸 血清药理学 基因治疗 旁杀伤效应 缝隙连接
通过编辑人类胚胎CCR5基因预防艾滋病事件的反思
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作者 卢光琇 《医学与哲学》 2019年第2期7-11,共5页
基因治疗虽已有较长的发展历史,当前已发展到基因编辑阶段。但是无论从国际上还是我国的探索都显示基因编辑在安全性和有效性方面还没有得到充分的证明,特别是编辑CCR5基因预防艾滋病就目前研究表明还存在技术风险。基因编辑对于遗传病... 基因治疗虽已有较长的发展历史,当前已发展到基因编辑阶段。但是无论从国际上还是我国的探索都显示基因编辑在安全性和有效性方面还没有得到充分的证明,特别是编辑CCR5基因预防艾滋病就目前研究表明还存在技术风险。基因编辑对于遗传病基因治疗是很有价值的,反思基因编辑预防艾滋病临床应用这一突破伦理与法律底线的事件,建议重大新技术的临床应用,需要在国家层面进行广泛听证,接受国家层面的严格监督,并进行大量的临床前试验和各方面安全性、有效性评估后方可实施。 展开更多
关键词 基因编辑 基因治疗 生殖细胞 CCR5基因 艾滋病1型 CRISPR/Cas9
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基因编辑技术及其在基因治疗中的应用 预览
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作者 任云晓 肖茹丹 +1 位作者 娄晓敏 方向东 《遗传》 CAS CSCD 北大核心 2019年第1期18-28,共11页
基因编辑技术是以特异性改变遗传物质靶向序列为目标的技术。近年来,锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease,TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复(regular clu... 基因编辑技术是以特异性改变遗传物质靶向序列为目标的技术。近年来,锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease,TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复(regular clustering of short palindrome repeats,CRISPR)和单碱基编辑(base editing,BE)技术的相继出现,不仅为基因功能研究提供了有力的工具,还为生命医学提供了新的治疗方案。基因编辑技术已经大范围应用于动物细胞模型的构建、药物靶点的筛查和基因功能研究等,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景。本文就基因编辑技术的研究进展及其在基因治疗中的应用进行了概述,并对基因编辑技术的的原理、发展史、优缺点以及在基因治疗中的应用前景和机遇挑战进行了讨论,以期为基因编辑技术的临床转化提供参考。 展开更多
关键词 基因编辑技术 CRISPR/Cas9 单碱基编辑 基因治疗
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卵巢肿瘤的治疗方式研究进展述评 预览
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作者 林静 《中外女性健康研究》 2019年第1期20-21,138共3页
卵巢癌是一类严重威胁女性身心健康的疾病。该疾病的致死率较高,疾病早期症状不显著,并且缺少有效的筛查方式。很多患者在就诊时已经到了中晚期。当前,治疗卵巢恶性肿瘤的方式主要包含手术、一线放疗等。随着我国医学技术的不断进展,还... 卵巢癌是一类严重威胁女性身心健康的疾病。该疾病的致死率较高,疾病早期症状不显著,并且缺少有效的筛查方式。很多患者在就诊时已经到了中晚期。当前,治疗卵巢恶性肿瘤的方式主要包含手术、一线放疗等。随着我国医学技术的不断进展,还出现了靶向治疗以及基因治疗等等。结合实际情况,本文作者分为5个方面,全面分析了卵巢肿瘤的治疗方式研究进展情况,旨在为相关人员的研究工作提供参考资料。 展开更多
关键词 卵巢癌 手术 化疗 靶向治疗 基因治疗
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Duchenne型进行性肌营养不良临床和基因变异97例分析
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作者 贺影忠 韩凤 +2 位作者 王纪文 王剑 郁婷婷 《中国实用儿科杂志》 CSCD 北大核心 2019年第1期33-36,共4页
目的分析Duchenne型进行性肌营养不良(DMD)患儿的临床和基因突变特点,总结并分析97例DMD病例的基因突变热点。方法收集2014年1月至2018年1月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心通过基因检查随访确诊为DMD的患儿97例,对其临床表现,... 目的分析Duchenne型进行性肌营养不良(DMD)患儿的临床和基因突变特点,总结并分析97例DMD病例的基因突变热点。方法收集2014年1月至2018年1月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心通过基因检查随访确诊为DMD的患儿97例,对其临床表现,生化检查和基因突变结果进行分析。结果 97例中男96例,主要以喂养困难、肌酶增高和肢体无力为主要临床表现。肌酸激酶(CK)、乳酸脱氢酶(LDH)和天冬氨酸转移酶(AST)等肌酶均明显升高。通过组合的高通量检测技术检查DMD基因多为大缺失,共62例(63.92%),大重复突变11例(11.34%),24例(24.74%)发生点突变。所有的突变可发生在基因的任何位置,但是有两个缺失的热点区域:位于基因的中央区外显子45~55区共45例,占大缺失突变的72.58%;位于5’端外显子2~19区12例,占大缺失突变的19.35%。结论喂养困难、肌酶增高和肢体无力为DMD患儿的主要临床表现。肌酶明显增高者DMD基因应及时检测。 展开更多
关键词 DUCHENNE肌营养不良 抗肌萎缩蛋白 糖皮质激素 基因治疗
酒精性肝炎microRNA-mRNA差异表达网络的生物信息学分析 预览
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作者 张秀芝 李宁宁 +2 位作者 刘晓丽 亢春彦 张进忠 《临床肝胆病杂志》 CAS 北大核心 2019年第3期585-591,共7页
目的 构建酒精性肝炎(AH)的microRNA-mRNA差异表达网络,寻找AH新的诊疗靶标。方法 筛选AH差异表达的microRNA和mRNA;基于TargetScan、DIANA、MIRDB、PICTAR、miRWalk2.0等软件寻找差异microRNA靶基因,选取差异mRNA中与microRNA变化方向... 目的 构建酒精性肝炎(AH)的microRNA-mRNA差异表达网络,寻找AH新的诊疗靶标。方法 筛选AH差异表达的microRNA和mRNA;基于TargetScan、DIANA、MIRDB、PICTAR、miRWalk2.0等软件寻找差异microRNA靶基因,选取差异mRNA中与microRNA变化方向相反的靶基因,构建关键microRNA-mRNA网络;通过注释、可视化和集成发现数据库(DAVID)对相关靶基因进行基因本体论(GO)分析、京都基因与基因组百科全书数据库(KEGG)通路分析;通过GCBI(www.gcbi.com.cn)在线软件对靶基因进行疾病富集分析和核心网络构建;通过Cytoscape软件中GeneMANIA数据库(genemania.org)对关键靶基因进行蛋白相互作用分析,对比3种方法通路分析寻找AH发生过程中的关键通路。结果 构建以hsa-mir-21-5p、hsa-mir-148a-3p和hsa-mir-30e-5p等5个差异microRNA及Ⅳ胶原α1链(COL4A1)、血栓反应素2(THBS2)和整合素亚单位α6(ITGA6)等51个靶基因为主体的AH关键microRNA-mRNA网络;构建关键靶基因相关的蛋白相互作用网络;GO分析和各种通路分析分析显示,磷脂酰肌醇3-激酶/蛋白激酶B(PI3K-Akt)通路和局部黏附等过程与AH密切相关。结论 AH发病过程中,多种关键靶基因相关蛋白存在复杂的相互作用,COL4A1和THBS2可能通过激活ITGA6调节PI3K-Akt通路和局部黏附等过程,促进AH的发展;microRNA-mRNA网络的构建揭示了AH发生过程中的关键环节,凸显了研究重点,尤其是PI3K-Akt相关基因在AH中的发现,有望为AH的诊疗提供新的靶标。 展开更多
关键词 肝炎 酒精性 微RNA RNA 信使 基因调控网络 信号传导 基因疗法
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CRISPR/Cas9技术在基因治疗中的应用及其优化方案初探 预览
17
作者 卞姝晨 杨卓轩 《黑龙江科学》 2019年第4期14-16,共3页
基因编辑是指对DNA核苷酸序列进行定点修饰的一项技术,该技术可精确剪断靶向DNA片段并插入新的基因片段,是基因工程中的一项重要技术。规律成簇的间隔短回文重复(CRISPR)技术的出现,标志着基因编辑技术进入了新的领域,为基因功能的研究... 基因编辑是指对DNA核苷酸序列进行定点修饰的一项技术,该技术可精确剪断靶向DNA片段并插入新的基因片段,是基因工程中的一项重要技术。规律成簇的间隔短回文重复(CRISPR)技术的出现,标志着基因编辑技术进入了新的领域,为基因功能的研究和疾病的治疗提供了极大的帮助。本文对CRISPR系统的原理和在基因治疗中的应用以及存在的问题进行了阐述,总结了近年来CRISPR系统的设计优化方案,并对该技术的应用前景进行了展望。 展开更多
关键词 CRISPR/Cas9技术 基因治疗 应用 优化方案
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胶质瘤SLC22A18耐药细胞株的建立及其耐药机制的研究 预览
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作者 杨标 楚胜华 马延斌 《现代肿瘤医学》 CAS 2019年第5期719-722,共4页
目的:以人胶质瘤U251细胞株为载体,探讨胶质瘤获得性SLC22A18基因耐药的可能机制。方法:用重组腺病毒介导的SLC22A18基因(Ad/SLC22A18)反复处理人胶质瘤U251细胞,得到人胶质瘤耐药细胞株U251-SLC22A18/R。通过MTT和Western blot法检测... 目的:以人胶质瘤U251细胞株为载体,探讨胶质瘤获得性SLC22A18基因耐药的可能机制。方法:用重组腺病毒介导的SLC22A18基因(Ad/SLC22A18)反复处理人胶质瘤U251细胞,得到人胶质瘤耐药细胞株U251-SLC22A18/R。通过MTT和Western blot法检测耐药细胞U251-SLC22A18/R对Ad/SLC22A18杀伤作用的敏感性及凋亡相关的信号分子DR4、DR5、Bax、Bcl-XL和caspase-8的表达情况,分析其获得性耐药的可能机制。结果:耐药细胞U251-SLC22A18/R对Ad/SLC22A18和SLC22A18蛋白处理耐药,但对Bax基因处理仍然敏感。U251-SLC22A18/R细胞内Bcl-XL的表达显著升高,caspase-8的表达明显下降,caspase-8活性未见明显的裂解。结论:人胶质瘤U251细胞株经Ad/SLC22A18反复处理后产生针对SLC22A18基因的耐药,其机制可能与Bcl-XL表达升高和caspase-8表达下降有关。 展开更多
关键词 SLC22A18 基因治疗 胶质瘤 耐药
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生殖细胞基因编辑与基因治疗的问题与展望——以CCR5基因为例 预览
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作者 肖莉 传军 +4 位作者 罗迪贤 李文 张佳 李凯 廖端芳 《中南医学科学杂志》 CAS 2019年第1期1-6,共6页
医学科学研究和医学临床实践,需要遵守人类的国际准则和国家的具体法规。最近报道的基因编辑婴儿,是一起破坏人类医学伦理底线的非法行医事件的结果。本文以CCR5基因为例,探讨基于基因编辑或基因治疗受精卵的技术局限性和未来需要发展... 医学科学研究和医学临床实践,需要遵守人类的国际准则和国家的具体法规。最近报道的基因编辑婴儿,是一起破坏人类医学伦理底线的非法行医事件的结果。本文以CCR5基因为例,探讨基于基因编辑或基因治疗受精卵的技术局限性和未来需要发展的技术路径。 展开更多
关键词 基因编辑 人类免疫缺陷病毒 CCR5 基因治疗
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基因治疗药物递送系统研究进展
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作者 王译 亓连玉 +3 位作者 张程璐 刘笑影 邢磊 姜虎林 《药学进展》 CAS 2018年第12期884-896,共13页
基因治疗在癌症及许多遗传性疾病治疗方面有着重要意义。由于基因药物在体内很容易降解,为了有效地将基因药物递送至靶组织、靶细胞及靶细胞器发挥作用,开发安全高效的基因药物载体体系是十分必要的。随着基因治疗的发展和进一步完善,... 基因治疗在癌症及许多遗传性疾病治疗方面有着重要意义。由于基因药物在体内很容易降解,为了有效地将基因药物递送至靶组织、靶细胞及靶细胞器发挥作用,开发安全高效的基因药物载体体系是十分必要的。随着基因治疗的发展和进一步完善,各类非病毒和病毒载体材料应运而生。针对各类基于非病毒和病毒载体的基因递送系统研究及其临床试验中的进展进行汇总。 展开更多
关键词 基因治疗 基因药物 非病毒载体 病毒载体
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